Rafael del Río Villegas, chercheur à l’Université CEU San Pablo et à la Fondation Vithas, ainsi que responsable de l’unité de neurophysiologie et des troubles du sommeil à l’hôpital universitaire Vithas Madrid Arturo Soria et à l’hôpital universitaire Vithas Madrid La Milagrosa, a publié une étude pionnière dans le prestigieux New England Journal of Medicine sur l’utilisation du TAK-861 (Oveporexton), un agoniste sélectif du récepteur 2 de l’orexine, pour le traitement de la narcolepsie de type 1 (NT1).
« Les résultats de cet essai sont très encourageants et suggèrent que le TAK-861 pourrait devenir une option thérapeutique efficace pour les patients atteints de narcolepsie de type 1. L’amélioration de la capacité à rester éveillé, la réduction de la somnolence diurne ainsi que le contrôle de la cataplexie ont un impact majeur sur la qualité de vie de ces patients », déclare le Dr Rafael del Río Villegas.
La narcolepsie de type 1 est un trouble du sommeil caractérisé par une somnolence diurne excessive, des cataplexies et d’autres symptômes liés à un déficit de la signalisation hypocrétinergique chez ces patients. L’étude, qui a inclus 112 participants provenant de différentes régions du monde, a démontré que le TAK-861 améliore significativement la capacité à rester éveillé, réduit la somnolence diurne et diminue la fréquence des épisodes de cataplexie.
Selon la Société espagnole de neurologie, la narcolepsie de type 1 est une maladie rare touchant entre 20 et 60 personnes pour 100 000 habitants. On estime qu’environ 25 000 personnes en souffrent en Espagne.
Résultats de l'étude
L’essai clinique de phase 2, randomisé et contrôlé par placebo, a montré que les participants sous TAK-861 ont bénéficié d’améliorations notables de la latence du sommeil au test de maintien de l’éveil (MWT) ainsi que sur l’échelle de somnolence d’Epworth (ESS). De plus, une réduction significative du nombre hebdomadaire d’épisodes de cataplexie a été observée.
L’étude a également évalué la sécurité et la tolérabilité du TAK-861. Les effets indésirables les plus fréquents étaient l’insomnie, l’urgence et la fréquence urinaire, qui se sont généralement résorbés en moins d’une semaine. Aucun cas d’hépatotoxicité n’a été rapporté, ce qui souligne la bonne tolérance du médicament comparée à d’autres substances précédemment utilisées.
Pour le Dr del Río Villegas, ces résultats sont très prometteurs : « Nous sommes très enthousiastes à l’idée que le TAK-861 (Oveporexton) puisse offrir un nouvel espoir aux patients atteints de narcolepsie de type 1. Nous continuerons nos recherches afin de confirmer ces résultats et d’explorer le potentiel de ce traitement dans le cadre d’études de phase 3 ».
Le 13 juin, une conférence scientifique ainsi qu’une rencontre avec des patients seront organisées à l’Université CEU San Pablo pour présenter ces avancées. Cet événement se tiendra dans la salle d’assemblée de l’Escuela Politécnica Superior du Campus de Montepríncipe, à partir de 10h00. Les professionnels et patients intéressés pourront y participer après inscription par email à : [email protected].
Plus d'informations: Dauvilliers, Y., et al (2025). Oveporexton, an Oral Orexin Receptor 2-Selective Agonist, in Narcolepsy Type 1, N Engl J Med 2025;392:1905-16.DOI : 10.1056